Chociaż do tej pory, w większości przypadków nie są znane przyczyny autyzmu, nie wymyślono też żadnego leku, który leczyłby autyzm, to jednak medycyna zrobiła wielkie postępy w leczeniu niektórych jego objawów. Leki stosowane w tych kuracjach, podobnie jak inne leki, mają obok swego dobroczynnego działania także niekorzystne efekty uboczne.

Najczęściej w autyzmie zapisuje się neuroleptyki. Do podstawowych leków z tej grupy należą tiorydazyna (Melleril), chlorpromazyna (Fenaktyl, i Lergaktyl) i haloperidol (Haldol). Nie należy ich mylić z lekami uspokajającymi, takimi jak Valium czy Librium, które często proponuje się dorosłym w stanach lękowych.

Jednym ze sposobów działania neuroleptyków jest redukcja aktywności dopaminy, chemicznego związku w mózgu, który działa jako przekaźnik między komórkami nerwowymi (neurotransmiter).

U dzieci  autystycznych dopamina reguluje niektóre problematyczne zachowania, takie jak samouszkodzenia i zachowania stereotypwe. Może zwiększyć koncentrację uwagi dziecka i uczynić je bardziej zdolnymi do nauki.

W trakcie podawania leku lekarz powinien kontrolować jego skuteczność oraz brać pod uwagę ryzyko efektów ubocznych. Najczęściej takim efektem jest otępienie i senność.

Jeżeli dziecko staje się po leku otępiałe, jest niezdolne do realizacji programu edukacyjnego. Nie ma wtedy podstaw aby kontynuować kurację. Innego typu bocznym działaniem leków uspokajających są zaburzenia ruchowe. U dziecka może wystąpić kręcz głowy i szyi. Niektórzy odczuwają suchość w ustach, może im się odbijać, mogą widzieć czerwone plamy przed oczami. Rzadziej spotyka się zmiany w funkcjonowaniu wątroby, zmiany we krwi, niepokój lub podniecenie, wrażliwość skóry na słońce  reakcje alergiczne.

Częściej takie objawy mogą pojawić się po dużych dawkach leków, ale zdarza się, że występują przy niewielkich dawkach.

Skutkiem ubocznym terapii neuroleptykami może być stan zwany późną dyskinezą (TD), który zdarza się już po zaprzestaniu długotrwałego leczenia. Charakteryzuje się przymusowymi grymasami twarzy, którym towarzyszą mimowolne ruchy ciała i rąk. Przypuszczalnie są one odbiciem zmian wrażliwości mózgu na neurotransmitery.

Te wszystkie względy powinny być wystarczająco ważne, aby decyzję o podjęciu leczenia farmakologicznego poprzedzić dogłębną analizą sytuacji dziecka. Być może jakieś zmiany w jego otoczeniu lub programie edukacyjnym i behawioralnym uczynią kurację zbędną. Czasami reorganizacja dziennego rozkładu zajęć może pomóc wyeliminować problem z zachowaniem.

Jeżeli jednak leczenie wydaje się niezbędne, należy stosować je z wyczuciem. Podawać najniższą gwarantującą efektywność dawkę leku przez możliwie najkrótszy czas. Oznacza to, że dziecko musi być podczas leczenia poddawane kontrolnym badaniom lekarskim.

Jako rodzice możecie pomóc dostarczając opis zachowania dziecka ze szkoły (przedszkola), nadal wnikliwie je obserwując.

Wybór leków i dawkowanie zależy od wielu czynników. Najczęściej zaczyna się od niskich dawek i potem reguluje się je odpowiednio do reakcji dziecka. Zdarza się, że dziecko nie toleruje danego leku, ale poprawia się biorąc inny. Istniejące ryzyko długofalowych efektów ubocznych oraz potrzeba obserwowania skuteczności leku może skłonić lekarza do podjęcia decyzji o zmniejszeniu dawki czy zaprzestaniu podawania leku przez jakiś czas. W niektórych krytycznych sytuacjach (gdy np. dziecko uderza się w głowę tak, że zachodzi niebezpieczeństwo ciężkiego uszkodzenia) mogą być zapisywane wyższe dawki leków. Jednak w chwili, gdy zachowanie jest opanowane, dawki powinno się stopniowo redukować.

Tylko dobra współpraca pomiędzy rodzicami, lekarzem dziecka i zespołem szkolnym daje pewność, że dziecko jest leczone przez najkrótszy okres czasu możliwie najniższą dawką leku.

W autyzmie nie jest do końca sprawdzona przydatność stosowania leków, poza podstawowymi neuroleptykami. Reakcja na inne leki jest bardziej nieprzewidywalna. Leki skutecznie stosowane u dzieci z nadpobudliwością i z trudnościami skupienia uwagi ale bez cech autyzmu, zapisywane dzieciom autystycznym wywołują często paradoksalną reakcję.

Niektórzy badacze sugerują, że wpływ na prawidłowe funkcjonowanie dziecka autystycznego maj specjalne diety i duże dawki witamin i minerałów (szczególnie wit.B6 i magnezium). Rezultaty badań są raczej niejednoznaczne, choć rzeczywiście niektóre dzieci pozytywnie reagują na ten typ kuracji. 

Ważne jest, aby rodzice uświadomili sobie, że największą szansę poprawy zachowania w autyzmie daje edukacja, a nie farmakoterapia. Nie należy angażować się w nowe, czasami eksperymentalne leczenie, jeżeli nauczanie dziecka nie jest właściwie prowadzone.